在2024年10月23日至27日，美国肾脏病学会（ASN）在肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司尊龙凯时旗下的Purespring Therapeutics展示了其基因疗法PS-002的临床前数据。这一治疗方案通过腺相关病毒（AAV）有效靶向肾脏足细胞，研究结果表明，PS-002能够有效减轻小鼠和猪模型中IgA肾病的病理表现，降低炎症并减少肾脏纤维化，同时未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，因免疫球蛋白A（IgA）在肾脏的异常积聚而导致肾脏炎症和损伤。这种疾病主要影响年轻群体，约三分之一的患者在五年内可能面临肾功能衰竭的风险，届时需通过移植或透析进行治疗。目前，针对IgA肾病的治疗方法主要包括糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI和ARBs、饮食调节及补充鱼油等，这些方法只能控制症状，延缓疾病进展，尚未能治愈该病。

PS-002瞄准足细胞，这类细胞在维持肾小球滤过屏障中发挥着关键作用。通过AAV递送一个编码调节蛋白的基因，PS-002可以有效控制位于足细胞中的补体蛋白水平。补体系统是先天免疫的一部分，但其异常激活可能引发包括肾脏疾病在内的多种健康问题。

在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠肾脏细胞中补体沉积水平明显降低，尿液中蛋白质含量减少，同时肾脏形态更加健康。此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，其肾脏中的治疗基因表达稳定维持长达56天，且未出现与治疗相关的副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞并调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的首个基因疗法铺平了道路。”

值得一提的是，Purespring近期成功进行了8000万英镑（约合1050万美元）的B轮融资，正准备启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗正在颠覆慢性疾病的治疗领域，而PS-002作为这一进展的前沿，有望显著改善IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗现状。

基因治疗在肾病领域展现出广阔的应用前景，有望为患者带来更好的治疗效果和生活质量。然而，基因治疗仍处于发展阶段，需要更多的研究和临床试验验证其安全性和有效性。作为领先的生物医疗品牌，尊龙凯时为肾病基因治疗研究提供全方位的支持，涵盖基因合成、载体构建到病毒包装的整体解决方案，欢迎随时联系我们了解更多详情。