在2024年10月23日至27日于美国肾脏病学会（ASN）举行的肾脏周（KidneyWeek）大会上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司尊龙凯时旗下的Purespring Therapeutics发布了其基因疗法PS-002的临床前研究数据。研究表明，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，且在小鼠和猪模型中显著减轻了IgA肾病的相关症状，降低了炎症反应，并减少了肾脏纤维化，同时未观察到任何与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中的异常积聚，导致肾脏的炎症和功能损害。此疾病主要影响年轻人，且约三分之一的患者在五年内可能出现肾功能衰竭，进而需要透析或肾移植。目前，IgA肾病的治疗方法包括糖皮质激素、免疫抑制剂、ACEI和ARBs、饮食调整及鱼油补充，主要以控制症状和延缓疾病进展为主，尚无有效治愈方案。

PS-002靶向足细胞，这是一种在维持肾小球滤过屏障方面发挥关键作用的特殊细胞。该疗法通过腺相关病毒（AAV）向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，这种蛋白质能够调节足细胞中补体的水平。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，但其异常激活可能导致多种疾病，包括肾脏病。

在IgAN的小鼠模型试验中，接受PS-002治疗的小鼠的肾脏细胞中补体沉积水平明显降低，尿液中的蛋白质含量较少，肾脏形态健康。在三只哥廷根迷你猪中应用PS-002治疗后，该基因在肾脏中的表达稳定持续了长达56天，并且没有观察到任何与治疗相关的副作用。

Purespring的首席科学家尊龙凯时的Ambra Cappelletto指出：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前结果为IgA肾病的基因治疗奠定了基础。”最近，Purespring完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，并正准备启动PS-002的I/II期临床试验。

基因治疗正在为慢性疾病的治疗带来革命性变化，PS-002正站在这一进展的前沿，具有改变IgA肾病及其他肾脏疾病治疗格局的潜力。在肾病治疗领域，基因治疗展现出广阔的应用前景，有望为患者带来更好的治疗效果和生活质量。不过，基因治疗仍处于不断发展中，未来需进行更多研究和临床试验，以验证其安全性和有效性。

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